2024年6月24日，日本厚生勞動省批準(zhǔn)靶向c-MET激酶抑制劑谷美替尼片（研發(fā)代號SCC244）在日本上市，用于治療具有METex14跳變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）。該藥由中國科學(xué)院上海藥物所沈競康與耿美玉研究員共同領(lǐng)銜、聯(lián)合丁健與甘勇研究員合作研發(fā)，由上海海和藥物研究開發(fā)股份有限公司接續(xù)開發(fā)，并擁有全球自主知識產(chǎn)權(quán)。谷美替尼是中國科學(xué)家和中國生物醫(yī)藥公司自主研發(fā)，第一個以中國生物醫(yī)藥企業(yè)為主體在日本申報獲批上市的創(chuàng)新藥，是中國創(chuàng)新藥走向世界的又一重要成果。

谷美替尼因其明顯的臨床療效與安全耐受的雙重優(yōu)勢，已于2023年3月被中國國家藥品監(jiān)督管理局納入突破性治療藥物品種附條件上市，并被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予孤兒藥資格。系統(tǒng)臨床前研究結(jié)果顯示，谷美替尼體外能夠高選擇性、強(qiáng)效抑制c-Met激酶酶活，在多種METex14跳變和MET基因擴(kuò)增的肺癌動物模型上顯現(xiàn)出快速誘發(fā)腫瘤消退的卓越療效；谷美替尼成藥性好，體內(nèi)代謝穩(wěn)定、易透過血腦屏障，且安全耐受。全球多中心臨床研究（GLORY研究）顯示，患者總體客觀緩解率（ORR）為65.8%，其中初治患者ORR高達(dá)70.5%，經(jīng)治患者ORR為60.0%；總體人群中位無進(jìn)展生存期（mPFS）為8.5個月，總體人群中位總生存期（mOS）為17.3個月，對腦轉(zhuǎn)移患者療效明確。

圖注：谷美替尼與靶點(diǎn)MET的結(jié)合示意圖，谷美替尼特異性作用于MET的激酶結(jié)構(gòu)域

GLORY研究全球主要研究者中國上海市胸科醫(yī)院陸舜教授表示，“谷美替尼片在日本的獲批，是中國創(chuàng)新藥走向世界的一個新的里程碑，也證實(shí)了我們中國研究者主導(dǎo)的谷美替尼片GLORY研究得到了國際認(rèn)可和肯定。我們期待能有更多中國的創(chuàng)新藥物像谷美替尼片一樣走出國門，滿足全球患者未滿足的治療需求。”??

作為新藥創(chuàng)制國家戰(zhàn)略科技力量，上海藥物所現(xiàn)有55個候選新藥臨床在研，其中25個候選新藥處于臨床II-III期研究，15個候選新藥正在開展國際臨床，已形成新藥研發(fā)良好的發(fā)展態(tài)勢。上海藥物所將以此次谷美替尼在日本上市為契機(jī)，進(jìn)一步凝練新藥創(chuàng)制科技目標(biāo)，繼續(xù)面向人民生命健康不斷研制具有國際影響力的創(chuàng)新藥。